Elafibranor (GFT505) Lulú – Oogun Tuntun Fun Iwadi Itọju NASH

Kini Elafibranor (GFT505)?

Elafibranor (GFT505) lulú (923978-27-2), jẹ oogun idanimọ ti iwadi rẹ ṣi nlọ lọwọ. Ni akọkọ, iwadi rẹ ati idagbasoke nipasẹ Genfit da lori ipa ti Elafibranor (GFT505) lulú (923978-27-2) ni ija awọn arun bii arun ẹdọ ti ko ni ọti-lile, dyslipidemia, hisulini resistance, ati àtọgbẹ.

 

Elafibranor (GFT505) siseto iṣe

Elafibranor (GFT505) lulú jẹ itọju ẹnu ti o ṣiṣẹ lori awọn oriṣi PPAR mẹta. Wọn pẹlu PPARa, PPARd, ati PPARg. Sibẹsibẹ, o ṣiṣẹ ni akọkọ lori PPARa.

Ilana Elafibranor ti iṣe jẹ idiju bi o ṣe yatọ si awọn olukọ cofactors si olugba iparun. Gẹgẹbi abajade, eyi nyorisi ilana iyatọ ti awọn Jiini bii ipa ti ibi.

Elafibranor (GFT505) lulú jẹ o lagbara ti idanimọ ati ṣe afihan aṣayan iṣẹ olugba olugba olugba iparun (SNuRMs). Bi abajade, o funni ni ilọsiwaju ti o dara pẹlu awọn ipa ẹgbẹ ti o dinku.

Mejeeji awọn ohun alumọni multimodal ati pluripotent ti fihan lati munadoko ninu ija awọn ipo pupọ. Wọn pẹlu iṣọn-insulin resistance ati àtọgbẹ, igbona, isanraju, ati ọra triad, eyiti a ṣe afihan nipasẹ ilosoke ninu idaabobo HDL ati didi idaabobo awọ LDL ati triglycerides.

Iyatọ laarin ilana iṣe ti Elafibranor ati ti awọn agbo ogun miiran ti o fojusi awọn PPAR ni NASH (nonalcoholic steatohepatitis) ni otitọ pe ko ṣe afihan eyikeyi iṣẹ oogun PPARy.

Nitorina na, Elafibranor awọn olumulo ko ni iriri awọn ipa ẹgbẹ aifẹ ti o ni nkan ṣe pẹlu ṣiṣiṣẹ PPARy. Iru awọn ipa ẹgbẹ ni; idaduro omi, ito, ati ere iwuwo gbogbo eyiti o pọ si eewu ẹnikan ninu ijiya lati ikuna ọkan.

 

Elafibranor (GFT505) fun iwadi itọju Nash

Nash (nonalcoholic steatohepatitis) jẹ arun ẹdọ eyiti o nyorisi iredodo ati ibajẹ ti awọn hepatocytes bakanna bi ikojọpọ ọra eyiti a tun mọ ni awọn ọra olora. Nigbagbogbo, awọn ipo ilera kan bii iṣọn-ara ijẹ-ara, tẹ iru-ọgbẹ 2, ati isanraju ni nọmba akọkọ ti o jẹ ti steatohepatitis ti ko ni ọti-lile (NASH), ati aarun ọra ti ko ni ọti-lile (NAFLD)

 

 

Loni, ọpọlọpọ awọn eniyan n jiya lati aisan apaniyan yii. Apakan idẹruba nipa rẹ ni pe o le ja si cirrhosis, ipo kan ti o jẹ ki ẹdọ lagbara lati ṣiṣẹ. O tun le ni ilọsiwaju si akàn ẹdọ ati ni awọn igba miiran, fa iku.

Awọn iroyin ibanujẹ nipa NASH (nonalcoholic steatohepatitis) ni pe ko mu ọjọ-ori ati tẹsiwaju lati ni ipa lori gbogbo eniyan. Buru si tun, awọn ami aisan le jẹ asymptomatic, ati pe ẹnikan le ma mọ pe wọn n jiya arun naa titi ti o fi ni ilọsiwaju si ipele nigbamii.

Ogbe ati iredodo ti a mu nipasẹ NASH (ailorukọ ajẹsara ara inu) tun le ja si awọn ilolu ọkan ati ẹdọfóró. Pẹlu ọpọlọpọ eniyan ni bayi n jiya lati ipo yii ti o bẹrẹ lati arun ẹdọ ọra ti kii ṣe ọti-lile, awọn oniwadi n wa awọn aṣayan itọju miiran ju isopo ẹdọ lọ.

Ọkan ninu awọn oogun ti a nkọwe fun itọju NASH jẹ Elafibranor (GFT505) lulú (923978-27-2). Nitorinaa, o ti han lati fa awọn ipa rere lori awọn abuda akọkọ meji ti arun naa, ie, ballooning ati igbona. Ẹwa pẹlu rẹ ni pe o farada pupọ ati pe yoo ṣọwọn yoo jẹ ki eniyan jiya eyikeyi awọn ipa ẹgbẹ. O jẹ fun idi eyi pe Ile-iṣẹ Ounje ati Oògùn AMẸRIKA ti fun ni yiyan ọna iyara si oogun yii fun Itọju NASH.

Lọwọlọwọ, Elafibranor (GFT505) lulú wa ni Iwadii ile-iwosan Alakoso 3, tun gbasilẹ bi yanju IT.

DARA-IT

O jẹ iwadii kariaye ti o bẹrẹ ni mẹẹdogun mẹẹdogun ti ọdun 2016, eyiti o jẹ ailẹgbẹ, iṣakoso ibi-aye ni ipin 2: 1 ati afọju meji. Awọn alaisan ti o ni ipa ninu iwadi yii ni awọn ti o jiya lati NASH (NAS> = 4) ati fibrosis (awọn ipele F2 tabi F3 eyiti o jẹ ki ibajẹ ẹdọ jẹ ohun akiyesi tẹlẹ. Ni gbogbo iwadi naa, awọn alaisan yoo boya ṣe abojuto iwọn lilo Elafibranor (GFT505) 120mg tabi pilasibo lẹẹkan ni gbogbo ọjọ.

Ẹgbẹrun ẹgbẹrun akọkọ lati wa ni iforukọsilẹ yoo ṣe iranlọwọ lati fihan ti NASH ba ni itọju pẹlu Elafibranor (GFT505) laisi fibrosis ti o buru si bi a ṣe akawe si awọn ti a tọju pẹlu pilasibo.

Igbimọ akọkọ ni a forukọsilẹ ni Oṣu Kẹrin ọdun 2018, ati pe onínọmbà ti awọn abajade yoo ni ijabọ ni ipari ọdun 2019. Awọn data ti o royin yoo pinnu boya Oludari Ounjẹ ati Oògùn Amẹrika ti gba ifọwọsi Elafibranor bi o ṣe gba ifọwọsi majemu nipasẹ Ile-ibẹwẹ Awọn oogun Yuroopu, daradara ti a mọ bi EMA nipasẹ 2020.

Iwadi na lọ igbesẹ kan siwaju ni Oṣu kejila ọdun 2018 nigbati Igbimọ Abojuto Abo Abo Aabo (DSMB) fọwọsi itesiwaju idanwo naa laisi iyipada kankan. Iyẹn jẹ atunyẹwo iṣaaju-tẹlẹ lori data aabo ti a ṣe lẹhin ọgbọn oṣu.

 

 

Awọn abajade fun iṣaju iṣaaju ati awọn ijinlẹ iwosan ni itọju fun NASH

Agbara ati aabo ti Elafibranor ni itọju NASH ti ni iṣiro tẹlẹ ni awọn awoṣe aisan pupọ. Ni ipele 5a 2a, ọpọlọpọ awọn idanwo ni a ṣe lori awọn eniyan oriṣiriṣi ti awọn alaisan ti o jiya arun ti iṣelọpọ. O wa pẹlu awọn ti o ni iru-ọgbẹ 2 tabi pre-diabetes ati atherogenic dyslipidemia. Lakoko iwadi, o ṣe akiyesi pe Elafibranor ni igbega;

• Iyokuro idinku ti ijiya lati awọn ọran inu ọkan
• Awọn asami idinku ti ipalara ẹdọ
• Awọn ohun-ini alatako
• Alekun ifamọ insulin
• Glukosi homeostasis
• Profaili ọra ọlọpa Cardioprotective.

Iwadii alakoso 2b ti a ṣe ni ọdun 2012 ni iwadii ijadii nla julọ ati iwadi akọkọ gidi ti agbaye lati ṣe lori NASH. O jẹ lẹhinna pe Elafibranor de opin FDA ti a pinnu ni imọran “Ipinnu NASH laisi ilọsiwaju ti Fibrosis.” Iyẹn ni opin akọkọ fun idanwo agbaye 3 ti o tun nlọ lọwọ.

A ṣe akiyesi pe awọn alaisan ti o ni itọju NASH pẹlu Elafibranor ṣe akiyesi ilọsiwaju ninu awọn aami aiṣedede ẹdọ bi ALP, GGT, ati ALT. Nipasẹ igbelewọn awọn ipari ipari keji, akiyesi kan wa pe Elafibranor (GFT505) iwọn lilo 120mg fun awọn ipa itọju lori awọn ifosiwewe eewu ọkan ti o ni nkan ṣe pẹlu NASH, Wọn wa pẹlu;

• Awọn igbelaruge iredodo
• Ilọsiwaju ni ifamọ insulin ati iṣelọpọ glucose ni awọn alaisan ti o ni àtọgbẹ
• Mu awọn ipele ti lipoproteins ati awọn ikunte pilasima jẹ.

Ndin ti Elafibranor ni itọju ti NAD

Iwọn naa ni eyiti awọn ọmọde ti n jiya lati isanraju ti pọ si ni pataki, jẹ ki o jẹ ibakcdun ilera. Ninu iwadi ti a ṣe ni ọdun 2016, o ṣe akiyesi pe NAFLD(arun ẹdọ ọra ti ko ni ọti-lile) yoo ni ipa lori 10-20% ti olugbe paediatric. O fihan siwaju pe ọmọ NAFLD yoo jẹ idi pataki ti ikuna ẹdọ, Ẹkọ aisan ara ẹdọ, ati dida ẹdọ ninu awọn ọmọde ati ọdọ.

Ni Oṣu Kini Oṣu Kini ọdun 2018 nibẹ ni ifilọlẹ osise ti eto eto ọmọ NASH ti o ni lokan pe Elafibranor nikan ni oogun ti o ti fihan pe o munadoko ninu itọju NASH ni awọn agbalagba ati pe o wa ni ipele idagbasoke ni itọju awọn ọmọde.

Njẹ a le lo Elafibranor papọ pẹlu awọn oogun miiran ni itọju NASH?

O ti han tẹlẹ pe Elafibranor jẹ doko ni itọju NASH nigbati o lo ni tirẹ. Sibẹsibẹ, nitori idiju ti aisan, o le ṣee lo papọ pẹlu awọn oogun miiran ni iṣakoso ti iṣọn-ara ẹdọ, NASH, ati awọn akopọ-arun wọn.

 

Elafibranor (GFT505) awọn ipa miiran

Ni itọju arun cholstasis

Cholestasis jẹ majemu ti o fa nipasẹ aiṣedede ni iṣelọpọ ti bile ati ṣiṣan rẹ nipasẹ gallbladder ati duodenum. O le ja si buru si aisan eto ati arun ẹdọ, ikuna ẹdọ, ati paapaa iwulo fun gbigbe ẹdọ. Iwadi iwadii ti a ṣe fihan pe Elafibranor (GFT505) lulú dinku awọn ami ami-kemikali ninu pilasima nitorina o fihan pe o le wulo ni itọju arun cholestasis.

àtọgbẹ

Àtọgbẹ jẹ ipo ti o fa nipasẹ nini gaari pupọ tabi glukosi ninu ẹjẹ. O ni ipa lori ayika awọn eniyan ẹgbẹrun mẹrin miliọnu agbaye. Ọkan dagbasoke iru àtọgbẹ 2 ni kete ti ara wọn ko ni anfani lati gbejade ati lo insulin ni deede.

Iwadi ti a ṣe lori elafibranor fihan pe o dinku ilọsiwaju ti iru-ọgbẹ 2 ni awọn ọna meji. Eyi akọkọ jẹ nipasẹ ilọsiwaju ti iṣelọpọ glucose ninu ara.

O tun mu ifamọ insulini ṣiṣẹ ninu awọn iṣan ati awọn eepo sẹẹli.

 

 

ipari

Iwadi Elafibranor wa bi awọn iroyin ti o dara fun ẹnikẹni ti o jiya NASH. Lẹhin ti a ti nṣakoso ẹnu fun diẹ sii ju awọn alaisan mẹjọ lọ titi di oni ati fifihan pe o wulo, ireti wa pe awọn eniyan ko ni ni lati tun ṣe asopo ẹdọ.

Ko si rara Awọn ibaṣepọ awọn oogun Elafibranor ti a rii pẹlu sitagliptin, simvastatin, tabi warfarin, eyiti o tọka pe o le ṣee lo papọ pẹlu awọn oogun miiran lailewu. Elafibranor jẹ ifarada daradara ninu ara ati pe ko ṣe afihan eyikeyi awọn ipa ẹgbẹ.

jo

1. Awọn ọna Iwadi Itumọ ni Atọgbẹ, isanraju, ati Nonalcoholic Fatty, ti a ṣe itọsọna Andrew J. Krentz, Christian Weyer, Marcus Hompesch, Iseda Springer, oju-iwe 261
2. Awọn PPAR ni Cellular ati - Gbogbo Agbara Iṣelọpọ Agbara ara ti a ṣatunṣe nipasẹ Walter Wahli, Rachel Tee, 457-470
3. Isanraju ati Gastroenterology, Oro ti Awọn ile-iwosan Itọju Gastroenterology ti Ariwa, Octavia Pickett-Blakely, Linda A. Lee, oju-iwe 1414-1420

comments